New Drug Discovery and Development pdf epub mobi txt 电子书 下载 2026

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出版者:John Wiley & Sons Inc

作者:Lednicer, Daniel

出品人:

页数:190

译者:

出版时间:2006-10

价格:918.00元

装帧:HRD

isbn号码:9780470007501

丛书系列:

图书标签:

• 药物发现
• 药物开发
• 新药研发
• 药物化学
• 药理学
• 药物代谢动力学
• 临床试验
• 药物设计
• 药物筛选
• 制药工程

书籍简介： 书名：《新药研发与探索：从基础科学到临床转化的前沿视角》 本书旨在全面梳理和深入剖析当前全球新药研发领域所面临的重大挑战、最新的技术突破以及未来发展的趋势。不同于侧重特定药物类别或仅聚焦某一研发阶段的传统专著，本书采取宏观与微观相结合的视角，构建了一个从靶点识别、先导化合物发现到临床前优化、再到早期临床试验设计与数据解读的完整知识体系。全书内容紧密围绕“创新”与“效率”两大核心驱动力展开，旨在为药物研发人员、生物技术创业者、生命科学研究人员以及相关政策制定者提供一个既具学术深度又具实践指导意义的参考指南。 --- 第一部分：药物发现的基石——重塑靶点认知的范式革命 本部分聚焦于现代药物发现的起点：疾病机理的理解与新颖治疗靶点的鉴定。我们不再仅仅满足于对已知信号通路的修饰，而是深入探讨复杂生物系统中的多组学数据整合、系统生物学建模在揭示潜在致病因子和可成药性靶点方面的潜力。 第一章：从基因组学到蛋白质组学：靶点识别的“大数据”时代 本章详细介绍了新一代测序技术（NGS）在遗传病和复杂疾病（如癌症、神经退行性疾病）中的应用。重点阐述了单细胞测序（scRNA-seq, scATAC-seq）如何以前所未有的分辨率揭示细胞异质性，从而发现传统Bulk分析中被掩盖的关键细胞亚群特异性靶点。同时，深入探讨了蛋白质组学和磷酸化蛋白质组学在验证靶点功能和理解药物作用机制中的核心作用。讨论了如何利用机器学习和人工智能（AI）算法，从海量的组学数据中筛选出具有高置信度的“首要可成药靶点”。 第二章：非编码RNA、表观遗传学调控与“不可成药”靶点的突围 本章聚焦于传统小分子或抗体药物难以触及的靶点领域。详细阐述了长链非编码RNA（lncRNA）和环状RNA（circRNA）作为新型调控因子及其在疾病发生发展中的调控网络。重点介绍了表观遗传学药物（如组蛋白去甲基化酶、HDAC抑制剂）的设计策略，以及如何利用靶向RNA（如反义寡核苷酸ASO、siRNA）或蛋白质降解技术（PROTACs, LYTACs）来应对过去被认为是“不可成药”的蛋白质靶点，实现对靶点降解而非简单抑制的治疗新思路。 --- 第二部分：先导化合物的精妙工程——优化、筛选与新型化学实体 确定了靶点之后，如何高效、精准地找到并优化能够与其有效结合并具备良好药代动力学特性的分子，是研发成功的关键。本部分深入探讨了化学合成、高通量筛选及计算化学的前沿应用。 第三章：高内涵筛选（HCS）与基于表型的药物发现 本章讨论了传统基于单一靶点生化测定的局限性，转而详细介绍基于细胞或组织的功能性筛选平台。内容涵盖活细胞成像技术、3D类器官模型（Organoids）和微流控芯片技术在模拟体内环境、捕捉药物复杂生物学效应方面的优势。重点分析了如何设计和实施高内涵筛选（HCS）以获取更具生理相关性的活性信号，并探讨了如何处理和解释高维度的成像数据。 第四章：计算化学与人工智能赋能的分子设计 本部分是关于如何利用计算工具加速分子优化的核心章节。详细阐述了分子对接、构象采样、自由能微扰（FEP）等经典计算方法在提升先导化合物结合亲和力方面的应用。更侧重于介绍生成式AI模型（如基于变分自编码器VAE和生成对抗网络GANs）如何用于从零开始设计具有特定ADMET（吸收、分布、代谢、排泄、毒性）特性的新颖化学骨架，实现“虚拟合成”和高效率的化学空间探索。 第五章：小分子、肽类与大分子药物的结构优化与递送系统 本章探讨了不同类型药物分子的特有挑战。对于小分子，重点分析了药物的晶型筛选、手性控制以及代谢稳定性的优化策略。对于肽类和核酸药物，则深入探讨了如何克服其口服生物利用度低和体内快速降解的问题，包括环化技术、非天然氨基酸的引入以及脂质纳米粒（LNP）等先进递送系统的设计原理及其在核酸药物递送中的核心地位。 --- 第三部分：从实验室到临床——转化医学的桥梁与早期开发策略 本部分关注将有前景的候选药物分子推向临床的转化过程，强调跨学科合作、风险评估和法规适应性。 第六章：精准的临床前毒理学与药代动力学（PK/PD）建模 本章强调了预测临床疗效和安全性的重要性。详细介绍了新型的人体器官芯片（Human-on-a-chip）和类器官在评估人类特异性毒性（如肝毒性、心毒性）方面的应用，旨在取代部分动物实验。同时，深入分析了生理药代动力学模型（PBPK）如何整合体内外的实验数据，以更精准地预测人体内的药物暴露量和目标组织浓度，为首次人体剂量（FIH）的设定提供科学依据。 第七章：早期临床试验（I期与II期）的设计优化与生物标志物的应用 本章聚焦于如何提高早期临床试验的成功率。详细探讨了适应性设计、贝叶斯统计方法在I/II期试验中的应用，以实现更灵活、数据驱动的剂量探索和患者选择。重点阐述了伴随诊断（CDx）和机制生物标志物在确认药物作用机制、识别最有可能获益的患者群体（即精准医疗的实现）中的关键作用，强调了生物标志物在加速临床开发中的战略价值。 第八章：新兴治疗模式的监管与转化挑战 本章将视野扩展到当前最热门的几类新兴疗法：细胞与基因治疗（CGT）。详细分析了CAR-T、CRISPR基因编辑技术在转化研究中面临的独特挑战，包括载体构建的安全性、体外基因修饰的效率、以及长期免疫原性和脱靶效应的评估。同时，探讨了全球药品监管机构（如FDA、EMA）对这些创新疗法所采取的加速审评通道和特殊指导原则，以及如何构建符合这些新模式的CMC（化学、制造与控制）策略。 --- 总结：构建下一代药物研发生态系统 本书的最后一部分是对未来趋势的展望，强调了跨学科融合、数字化转型和全球合作是推动新药研发效率持续提升的必然路径。它不仅是一本技术手册，更是一份对未来药物发现与开发领域深度思考的蓝图。

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