具体描述
《前沿临床试验设计与方法学：成人与特殊人群的精细化管理》 图书简介 本专业著作《前沿临床试验设计与方法学：成人与特殊人群的精细化管理》深度聚焦于当代临床研究领域最核心、最具挑战性的议题——如何构建科学、严谨、高效且符合伦理规范的临床试验方案，尤其是在成人患者群体以及特定复杂人群（如老年人、合并多种慢性病的患者、罕见病患者等）中的应用与优化。本书旨在为临床研究人员、生物统计学家、医学统计师、药理学家以及药物研发领域的专业人士提供一套系统、前沿且实用的方法论指导框架。 本书摒弃了对基础医学或特定疾病病理学的冗余论述，而是将全部篇幅集中于“如何设计一个能产生可信赖、可转化科学证据的试验”这一核心目标。内容深度覆盖了从I期首次人体试验（FIH）到IV期上市后监测的全生命周期。 第一部分：试验设计的基石与前沿范式革新 本部分奠定了现代临床试验方法学的理论基础，并着重介绍了近年来因技术进步和监管要求提高而涌现出的新型设计模式。 第一章：循证医学的深化：超越传统的随机对照试验（RCT） 本章详细解析了传统平行组RCT的局限性，并系统介绍了适应性临床试验（Adaptive Trial Designs）的原理、应用场景及实施挑战。重点探讨了贝叶斯方法在适应性设计中的整合，包括如何在试验中期根据累积数据灵活调整随机化比例、剂量选择或终点评估。内容涵盖了序贯设计、组序设计（Group Sequential Designs）以及基于生物标志物的分层设计。 第二章：真实世界证据（RWE）的构建与临床试验的融合 本章探讨了如何将真实世界数据（RWD）的优势融入到传统临床试验框架中，以提高外部效度（External Validity）。深入讨论了混合模型（Hybrid Designs）的设计，如何利用回顾性队列数据作为外部对照臂（External Control Arms, ECA），特别是在罕见病和肿瘤免疫治疗等领域，避免对患者进行不必要的安慰剂对照。详细分析了RWD数据源（电子健康记录、登记数据）的质量控制和偏倚管理。 第三章：复杂干预措施的评价：联合疗法与多靶点策略 针对现代医学日益复杂的联合用药和序贯治疗方案，本章提供了专门的设计工具。详细阐述了因子设计（Factorial Designs）、序贯-因子设计以及“伞式”（Umbrella）和“平台式”（Platform）试验的设计逻辑，重点在于如何高效地评估多个独立干预措施或干预组合的疗效和安全性，并在有限的资源下快速淘汰无效的治疗臂。 第二部分：成人与特殊人群的精细化方法学 本部分是本书的核心应用部分，专门针对成年患者群体中存在的异质性问题，以及生理病理状态显著不同的特殊人群（排除单纯的儿科范畴）所设计的方法论。 第四章：老年患者试验的生理药理学考量与设计修正 老年患者（通常定义为65岁以上）由于器官功能衰退、多重用药（Polypharmacy）和疾病共存情况的复杂性，使得标准成人剂量和设计难以适用。本章聚焦于： 药代动力学/药效学（PK/PD）的年龄相关调整： 如何在设计中纳入生物标志物监测，以实现个体化或亚组剂量优化。 功能状态与认知水平的评估纳入： 讨论如何选择和应用适合老年人的疗效终点（如日常生活能力ADLs、生活质量指标QoL），而非单纯依赖生物化学指标。 安全性终点的敏感性设计： 特别关注跌倒风险、药物相互作用（DDI）的预测模型和监测策略。 第五章：合并症（Comorbidities）管理下的试验设计挑战 慢性病管理是成人临床研究的主要战场。本章深入分析了合并症对疗效评估的干扰。讨论了如何使用分层随机化技术来平衡不同合并症负担的患者群体，以及如何利用多状态模型来处理患者在试验期间疾病状态的转换（如从稳定期进入急性发作期）。重点讲解了疾病负担指数（如Charlson Comorbidity Index）在试验入排标准制定中的应用。 第六章：肿瘤学与免疫治疗中的生物标志物驱动试验 在肿瘤研究中，患者异质性极高。本章详述了如何设计以生物标志物为核心的试验。内容涵盖： 篮式（Basket）和伞式（Umbrella）试验的统计学模型： 如何在不确定性较高的情况下，对具有共同基因突变但原发部位不同的患者进行汇总分析（Pooling Data）。 伴随诊断（Companion Diagnostics）的验证嵌入： 如何在同一临床试验框架内，同步评估治疗的安全性和诊断工具的有效性。 响应评估的动态性： 针对免疫检查点抑制剂等药物，讨论RECIST标准之外的适应性响应评估方法。 第三部分：数据管理、统计推断与伦理监管 本部分转向了试验实施、数据质量控制和统计分析的先进技术，以及严格的监管环境下的伦理责任。 第七章：贝叶斯方法与信息平衡：适应性设计的高级统计学支撑 本书详细阐述了贝叶斯方法如何解决传统频繁派统计在小样本或早期试验中的保守性问题。重点讲解了先验信息（Prior Information）的选择、后验概率的解释，以及如何在监管机构认可的框架内利用历史数据或外部数据来指导当前试验的决策制定。 第八章：数据质量与源数据核查的数字化转型 本章探讨了电子数据采集（EDC）系统、集中式监查（Centralized Monitoring）以及基于风险的监查（Risk-Based Quality Management, RBQM）策略。强调如何利用算法和机器学习技术，提前识别数据录入错误、流程偏差和潜在的受试者招募偏倚，从而实现更高效、更聚焦的质量保证。 第九章：伦理决策与受试者保护的精细化框架 针对特殊人群（如认知障碍成人、需要监护的患者），本章深入探讨了知情同意过程的动态化和持续化。讨论了独立数据和安全监测委员会（DSMB）的职责边界，以及在进行适应性修改时，如何重新评估受试者的风险/收益比，并确保所有操作均符合ICH-GCP和全球主要监管机构的最新指导原则。 --- 本书特色： 本书的叙事风格严谨且高度专业化，所有概念均辅以具体的设计图示和统计学公式推导。它不是一本概念介绍手册，而是为追求设计创新和方法学精度的研究人员量身定制的“工具箱”，确保读者能够将前沿统计理论无缝转化为严谨、可执行的临床试验方案，特别是在处理成年患者群体的内在复杂性和生理差异方面，提供了不可或缺的指导。本书的深度和广度，确保了其成为临床研究设计领域内，超越基础教材的进阶参考标准。
作者简介
目录信息
读后感
评分
评分
评分
评分
评分
用户评价
评分
评分
评分
评分
评分
相关图书
本站所有内容均为互联网搜索引擎提供的公开搜索信息，本站不存储任何数据与内容，任何内容与数据均与本站无关，如有需要请联系相关搜索引擎包括但不限于百度，google,bing,sogou 等
© 2026 book.wenda123.org All Rights Reserved. 图书目录大全 版权所有