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出版者:科学

作者:A.唐纳

出品人:

页数:168

译者:刘沛

出版时间:2006-6

价格:39.00元

装帧:简裝本

isbn号码:9787030171986

丛书系列:

图书标签:

• 公共卫生
• 群随机试验
• 研究设计
• 统计分析
• 临床试验
• 流行病学
• 生物统计
• 试验方法
• 数据分析
• 研究方法

临床试验设计与统计分析实践指南 作者：[此处留空，或写为“多位资深统计学家与临床研究者”] 出版社：[此处留空，或写为“医学科学出版社”] ISBN：[此处留空，待定] --- 图书简介 本书是一本面向临床医生、生物统计学家、药学研究人员以及生命科学领域研究生和专业人士的综合性实践指南。它旨在系统、深入地阐述现代临床试验从概念设计到数据分析和报告的完整流程，重点关注如何将严谨的统计学原理应用于复杂的临床研究问题，确保研究结果的可靠性、有效性和可解释性。 本书内容聚焦于个体水平的随机对照试验（RCTs），特别是I、II、III期药物和器械的开发研究，辅以对新兴试验设计和大数据分析方法的介绍，旨在弥补理论教材与实际操作之间的鸿沟。 --- 第一部分：临床试验的基石与规划（Foundations and Planning） 本部分为临床试验的理论基础和前期规划奠定坚实基础，强调研究的伦理规范和科学严谨性。 第一章 临床研究的伦理与监管环境 1.1 赫尔辛基宣言与ICH-GCP原则： 深入解读《药物临床试验质量管理规范》（GCP）的核心要求，以及国际人用药品注册技术协调会议（ICH）指导原则在试验设计中的体现。 1.2 知情同意的艺术与法律要求： 详细探讨如何设计清晰、公正的知情同意书，确保受试者权益的真正实现。 1.3 伦理委员会（IRB/IEC）的角色与职能： 分析IRB的审查重点、申办方与研究机构的职责划分。 第二章 临床试验的阶段划分与目标设定 2.1 药物/器械研发路径概览： 梳理从基础研究到市场准入的完整流程，明确各期试验（I、II、III、IV期）的核心目的与主要终点。 2.2 明确研究问题与PICO框架的构建： 详述如何将模糊的临床疑问转化为清晰、可检验的研究假设，并精确界定P（人群）、I（干预）、C（对照）和O（结局）。 2.3 终点指标的选择与测量： 区分主要终点、次要终点和探索性终点。详细讨论有效性终点（如生存时间、无进展生存期、响应率）和安全性终点（如不良事件发生率、实验室指标变化）的量化标准和生物学意义。 第三章 样本量估算与效能分析 3.1 统计学假设检验的基本逻辑： 回顾I类错误（α）、II类错误（β）与统计功效（1-β）的概念及其在试验设计中的权衡。 3.2 常见单组/两组比较的样本量计算： 针对连续变量（如均值差异）和分类变量（如比例差异）的精确计算方法，并提供不同统计检验（t检验、卡方检验）下的实用公式推导。 3.3 复杂情形下的样本量调整： 探讨非劣效性/优效性试验、重复测量设计的样本量估算，以及如何应对预期的失访率和依从性问题。 --- 第二部分：经典随机对照试验的设计与实施（RCT Design and Implementation） 本部分是全书的核心，详细拆解最常用和最稳健的临床试验设计方案。 第四章 随机化：实现组间平衡的关键技术 4.1 随机化原理及其重要性： 阐述随机化如何控制已知和未知的混杂因素，确保组间基线特征的可比性。 4.2 简单随机化、区组随机化与分层随机化： 详细介绍这些方法的实施步骤、优缺点及软件实现，特别强调分层随机化在保证关键亚组平衡中的作用。 4.3 适应性随机化概述： 简介响应式随机化（Response-Adaptive Randomization）的基本概念及其在早期试验中的应用潜力。 第五章 盲法与偏倚控制 5.1 盲法的层级与挑战： 区分单盲、双盲和开放性研究，并讨论在特定研究领域（如外科手术、心理干预）中实施盲法的策略。 5.2 评价偏倚的来源与对策： 重点分析选择偏倚、信息偏倚、退出偏倚，并介绍如意向性分析（ITT）和符合方案集（PP）等分析策略如何应对这些偏倚。 第六章 常见经典试验设计详解 6.1 平行对照试验（Parallel Group Trial）： 描述最基础的设计结构，讨论剂量选择、剂量递增（如3+3设计）和安慰剂对照的合理性。 6.2 交叉设计（Crossover Design）： 详细分析其适用条件、周转期（Washout Period）的确定，以及多周期交叉设计的复杂性。 6.3 因子设计与序贯试验简介： 探讨因子设计如何同时评估多种干预因素的效应，并介绍序贯监测在允许提前终止试验中的应用逻辑。 --- 第三部分：数据管理与统计分析方法（Data Management and Statistical Analysis） 本部分侧重于数据质量的保障和统计推断的精确执行。 第七章 临床试验数据管理与质量保障 7.1 电子数据采集系统（EDC）的应用： 讨论数据标准（如CDISC SDTM/ADaM）的基本概念和其实施流程。 7.2 数据的清洗、核查与锁定： 介绍一致性检查、逻辑校验和数据查询的规范流程，确保数据输出的准确性。 7.3 缺失数据处理策略： 深入剖析缺失数据（Missing Data）的机制（MCAR, MAR, NMAR），并详细介绍多重插补（Multiple Imputation）等高级方法的应用。 第八章 描述性统计与基线平衡检验 8.1 试验人群特征的报告标准： 依据CONSORT声明，规范化报告患者纳入/排除标准、基线人口学特征和主要结局的描述。 8.2 组间平衡性的统计检验： 讨论在描述性统计基础上，如何使用适当的检验（如T检验、方差分析、非参数检验）来验证随机化效果。 第九章 主要结局的统计推断 9.1 连续性结局的分析： 针对正态分布和非正态分布数据的分析方法，包括方差分析（ANOVA）、ANCOVA（协变量分析）在校正基线差异中的应用。 9.2 分类和率的分析： 详解卡方检验、Fisher精确检验，以及风险比（RR）和优势比（OR）的置信区间计算与解释。 9.3 生存数据分析： 详细介绍Kaplan-Meier曲线的绘制、Log-Rank检验，以及Cox比例风险回归模型（Cox Proportional Hazards Model）在多因素分析中的应用。 第十章 安全性数据统计与亚组分析 10.1 不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的汇总与比较： 规范不良事件发生率的报告格式和统计学比较方法。 10.2 药物警戒信号的识别： 介绍如何利用统计工具初步识别潜在的药物安全性信号。 10.3 预设的亚组分析： 强调亚组分析必须在方案中预先设定，并讨论在进行多个亚组检验时如何控制家族性错误率（Family-Wise Error Rate, FWER）。 --- 第四部分：高级试验设计与报告规范（Advanced Designs and Reporting） 第十一章 适应性临床试验的设计精髓 11.1 适应性设计的基本要素： 解释何时、何地以及如何运用适应性设计来提高样本量效率和决策速度。 11.2 方案修订与统计学一致性： 重点探讨适应性设计中，方案修订对统计分析计划（SAP）的约束和要求。 第十二章 统计分析计划（SAP）的制定与执行 12.1 SAP的必要性与核心内容： 将SAP定位为连接研究方案与最终报告的桥梁，详细列出其必须包含的统计方法、分析集定义和报告格式。 12.2 统计报告的透明化： 确保分析过程可重复，并避免“数据后挖掘”带来的偏差。 第十三章 临床试验结果的撰写与报告 13.1 CONSORT 2010声明的全面应用： 以流程图为核心，指导研究者如何清晰、完整地报告随机对照试验的每一个环节。 13.2 结果的可解释性与临床意义： 强调统计学显著性（p值）与临床实践意义（效应量）的区分，以及如何在报告中进行平衡的论述。 --- 目标读者 临床研究者（PIs）： 需要独立或协作设计和管理复杂RCTs的医生。 生物统计学家： 寻求将统计理论应用于实际临床数据分析的专业人士。 法规事务人员与申办方代表： 负责试验设计和监管申报的人员。 研究生与博士后研究员： 致力于临床医学、药学或生物医学工程领域的科研人员。 本书特色： 本书融合了严谨的统计学推导和大量的案例分析（基于真实世界数据结构构建的模拟情景），每章末均附有“实践提示与陷阱”，帮助读者规避常见的统计与设计错误，是临床研究人员手中不可或缺的实用工具书。

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对于公共卫生领域的研究者而言，理解和掌握不同类型研究设计的精髓至关重要。我在参与一项旨在改善青少年心理健康的学校干预项目时，就深切体会到了群体随机试验（CRTs）的必要性。由于干预措施的特性，我们无法仅仅针对部分学生进行试验，而必须在学校层面进行推广和评估。这本书的标题“公共卫生研究中群随机试验设计与分析方法”立刻引起了我的注意。我希望这本书能为我提供一个全面而深入的视角，帮助我理解CRTs的核心原则。我非常期待书中能够详细阐述CRTs的设计要素，比如如何科学地选择干预单位，如何制定有效的随机化策略，以及在设计阶段需要注意哪些可能影响研究结果的因素。同时，我也对书中关于CRTs数据分析方法的介绍充满期待。我知道CRTs的数据分析比个体RCT更为复杂，需要考虑群体间的相关性。我希望书中能够提供清晰的分析框架，介绍如何利用统计模型来准确估计干预效果，如何进行必要的统计检验，以及如何解读分析结果。如果书中还能提供一些关于CRTs实施中的伦理问题和质量控制的讨论，那将更具参考价值。

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初见此书，我的脑海中立刻浮现出那些在学校、村庄甚至医院单位进行的流行病学调查和健康促进项目。一直以来，我对于如何科学严谨地评估这些大规模、群体性干预的效果感到有些困惑。个体RCT固然是金标准，但在很多情况下，由于干预的性质，根本无法在个体层面进行随机化，或者说，即使能，也无法有效隔离个体间的相互影响。CRTs的出现，似乎为我们提供了一个更贴合实际的解决方案。我迫切希望这本书能够深入浅出地解释CRTs的核心概念，尤其是它与传统RCT在逻辑上的区别和联系。我希望它能详细阐述，在设计CRTs时，我们究竟需要考虑哪些独特的因素？例如，如何合理地确定“群体”的单位，如何进行有效的随机分组，以及如何根据研究目标选择合适的研究设计（如平行分组、交叉设计等）。更关键的是，我希望书中能提供清晰的分析框架，指导我们如何处理CRTs带来的统计挑战，比如如何估算ICC（组内相关系数），如何进行样本量估算，以及在进行假设检验和效应量估计时，需要采用哪些特殊的统计模型。一本好的教科书，不仅要理论扎实，更要能够指导实践，我希望这本书能做到这一点。

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这是一本能激起我研究兴趣的书。在我开始学习公共卫生研究方法论的时候，就曾对临床试验中常见的随机对照试验（RCT）有所了解，但对于群随机试验（Cluster Randomized Trials, CRTs）的概念却相对模糊。当我在书店翻阅到这本书时，它的标题立刻吸引了我——“公共卫生研究中群随机试验设计与分析方法”。我一直认为，很多公共卫生干预措施的实施往往是在一个社区、学校或医疗机构等群体层面进行的，而传统的个体RCT可能难以完全捕捉到这种群体层面的效应和传播动力。这本书的出现，恰恰填补了我在这方面的知识空白。我非常期待书中能够深入阐述CRTs的独特之处，例如，它如何处理群体间的相关性，以及如何在设计层面规避潜在的偏倚。更重要的是，我希望它能详细讲解CRTs在数据分析上的特殊性，比如需要考虑的统计模型、样本量计算的注意事项等。如果书中能结合一些具体的公共卫生案例，比如针对特定疾病的社区干预、学校健康教育项目等，用以说明CRTs的设计思路和分析技巧，那将更能帮助我理解和掌握这些方法。总而言之，我希望这本书能为我打开一扇新的研究视角，让我能够更好地设计和分析那些在群体层面上展开的公共卫生研究。

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这本书的出现，对我这样一个正在探索公共卫生研究新方向的学者来说，无疑是一场及时雨。我对CRTs的兴趣，源于在实际工作中遇到的挑战。我们正在设计一个旨在改善孕产妇健康素养的社区干预项目，传统的想法是招募个体孕妇进行研究，但考虑到干预措施的实施往往需要通过基层医疗机构和社区组织，信息和干预的“溢出效应”是不可避免的，而且这种溢出效应本身可能就是我们希望研究的一部分。这时，CRTs的优势就显现出来了。我期望这本书能够为我提供一套系统性的指导，从CRTs的基本原理出发，循序渐进地讲解如何进行研究设计。我特别关注书中关于“单位”选择、随机分组策略以及如何最大限度地减少群体内和群体间变异性的内容。此外，对于CRTs特有的分析难题，比如如何正确估计效应量，如何处理嵌套结构的数据，以及常用的统计软件如何实现这些分析，我都非常期待书中能有详尽的介绍。如果书中还能提供一些关于CRTs伦理考量和实施过程中可能遇到的实际困难的讨论，那将进一步提升其价值。我希望这本书能让我更有信心去开展我们这个具有挑战性的CRTs项目。

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作为一名公共卫生领域的学生，我对各类研究方法都有着浓厚的兴趣，而CRTs一直是我认为非常重要但又略感复杂的研究设计。在我的学习过程中，常常会遇到一些干预措施，它们的作用对象是整个社区、学校或工作场所，而不是单个个体。在这种情况下，如何进行科学严谨的研究设计和数据分析，就成了一个亟待解决的问题。这本书的出现，正是我所需要的。我非常期待它能详细讲解CRTs的理论基础，让我理解为何在某些情况下，CRTs是比个体RCT更优的选择。我希望书中能够提供清晰的设计指南，包括如何选择合适的随机化单位，如何进行样本量计算，以及如何避免潜在的设计偏倚。另外，我对CRTs的数据分析部分尤为关注。我知道CRTs的数据存在层级结构，需要使用特殊的统计方法来处理。我希望书中能详细介绍这些分析方法，例如多层次模型、广义估计方程（GEE）等，并最好能提供一些实际案例，通过具体的例子来演示这些方法的应用。这本书如果能帮助我掌握CRTs的设计与分析技能，将对我未来的学术研究和职业发展有巨大的帮助。

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