临床研究样本含量估算 pdf epub mobi txt 电子书 下载 2026

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页数:157

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出版时间:2008-5

价格:22.00元

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isbn号码:9787117099851

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• 医学统计
• 临床研究
• 样本量
• 统计学
• 研究设计
• 生物统计
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• 试验设计
• 数据分析
• 临床试验
• 研究方法

临床试验设计与数据管理：从方案到报告的实践指南 作者： 资深生物统计学家 暨 药物统计与信息专家 团队 出版社： 权威医学专著出版机构 ISBN： [此处预留虚构ISBN] 字数： 约15万字（全书） 核心内容概述： 本书旨在为临床研究的各个参与方——包括研究者、申办方（制药公司、CRO）、生物统计师、数据管理员以及监管事务人员——提供一套全面、深入且高度实用的操作手册。它系统性地涵盖了从临床试验方案设计阶段的决策制定，到试验执行中的数据采集、质量控制，直至最终的统计分析和报告撰写的完整流程。本书特别强调理论与实践的结合，通过大量真实案例和行业最佳实践，指导读者如何高效、合规地推进高质量的临床研究。 第一部分：临床研究的基石——方案设计与方法学选择 本部分深入剖析了现代临床试验设计的核心要素，超越了单纯的统计假设检验层面，着重于研究的科学严谨性和可行性。 第一章：研究目的与终点的确立：从临床问题到可量化指标 临床问题的精炼： 如何将复杂的临床需求转化为清晰、可操作的研究问题（PICO原则的深化应用）。 有效性终点的选择与优化： 主要终点（Primary Endpoint）和次要终点（Secondary Endpoint）的选择标准，包括生物标志物（Biomarkers）在早期和后期研究中的应用，以及替代终点（Surrogate Endpoints）的验证要求。 安全性与耐受性评估： 如何设计监测计划以系统性捕获不良事件（AEs）、严重不良事件（SAEs）及特殊安全性事件（如QT间期、免疫相关不良事件）。 第二章：试验方案结构与关键要素的整合 方案的逻辑框架： 阐述一个成功方案应具备的要素，从研究背景到统计学考虑的无缝衔接。 盲法与随机化策略的工程实现： 详细介绍单盲、双盲、开放标签等不同模式的适用场景，以及复杂的随机化技术（如分层随机化、适应性随机化）在保证平衡性和消除偏倚方面的作用。 对照选择的艺术： 活性对照、安慰剂对照、历史对照（在何种情况下可被接受）的伦理与科学考量。 第三章：试验操作流程与研究者责任 研究者手册（IB）与方案执行的统一性： 确保所有研究中心理解并严格遵循方案要求。 知情同意过程的质量控制： 探讨如何确保受试者充分理解研究风险与收益，以及知情同意文件的动态更新。 研究的伦理审查与合规性维护： 介绍独立伦理委员会（IRB/IEC）的角色，以及如何应对方案修订、偏离（Protocol Deviations）和违背（Violations）的处理流程。 第二部分：数据生命周期管理与质量保证 本部分聚焦于临床研究数据从产生到归档的全过程，强调数据完整性（Data Integrity）和可追溯性（Traceability）。 第四章：电子数据采集系统（EDC）的构建与验证 CRF/eCRF的设计原则： 基于数据流和分析需求的数据库结构设计。 系统验证与监管要求（21 CFR Part 11）： 详细阐述电子记录和电子签名的合规性要求，包括系统开发生命周期（SDLC）的文档记录。 数据输入控制与源数据核查（Source Data Verification, SDV）： 确定SDV的比例和覆盖范围，实现基于风险的质量管理（RBM）策略。 第五章：数据管理计划（DMP）的制定与执行 数据管理流程的标准化： 从数据提交流程（Data Transfer Agreement, DTA）到数据锁定（Data Lock）的每一步骤。 数据清洗与查询管理： 建立高效的查询（Query）机制，处理逻辑冲突、异常值和不一致数据。 医学术语标准化（Coding）： 采用MedDRA和WHODrug等标准词典对不良事件和合并用药进行编码，确保跨研究的可比性。 第六章：特殊类型数据的处理与集成 实验室数据管理： 中心实验室与中心化实验室数据的标准化接口（如CDISC LAB标准）。 电子化患者报告结局（ePRO/eCOA）： 评估不同采集设备的技术可行性、用户体验及数据传输的可靠性。 影像学数据与生物样本库的管理： 建立安全、可追溯的样本管理信息系统（LIMS）接口。 第三部分：统计分析与报告撰写规范 本部分深入探讨了如何将数据转化为有说服力的科学证据，并严格遵循行业报告标准。 第七章：分析计划（SAP）的预先制定与执行 统计分析计划（SAP）的构建： 强调SAP必须在数据揭盲（Unblinding）前完成定稿，明确所有主要和次要分析的细节。 人群定义与分析集的选择： ITT、PP、Safety Set的精确界定与筛选标准。 多重比较调整策略： 针对多重终点或多组别比较的Bonferroni校正、Holm方法及Gatekeeping程序。 第八章：临床研究报告（CSR）的撰写艺术与结构 ICH E3指南的全面解析： 依据国际协调会议（ICH）E3指南的框架，系统地构建CSR。 结果部分的详述： 如何清晰呈现基线特征、疗效分析、安全性总结，包括统计表格和图形的规范化展示。 讨论与结论的严谨性： 准确解读统计学意义与临床意义，讨论方案限制和数据局限性。 第九章：监管提交中的数据集成与质量控制 CDISC标准的应用： 详细介绍SDTM（Study Data Tabulation Model）和ADaM（Analysis Data Model）的数据集结构和转换逻辑。 提交包的准备： 确保所有分析数据集、程序代码和对照文档（Define.xml）的完整性和一致性。 监管机构问答（Q&A）的准备： 预见统计和数据管理方面可能被监管机构质疑的关键点，并准备充分的解释文件。 本书特色与价值： 本书不仅仅是一本教科书，更是一本实战操作手册。它面向复杂临床环境，致力于弥合理论统计学与实际项目执行之间的鸿沟。书中穿插了大量的行业规范引用（如ICH、FDA Guidance）以及数据治理的风险案例分析，帮助读者在合规的前提下，提升研究效率和数据质量，确保最终的研究成果能够经受住最严格的科学和监管审查。本书是所有希望在药物研发领域精进自身专业能力的研究人员的必备参考书。

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这本书的实用价值是其最闪光的部分。尽管内容基于严谨的理论，但它始终紧密地锚定在实际操作层面。作者在阐述理论的同时，总是会非常细致地指导读者如何将这些知识应用到实际的研究设计中去。我特别关注到那些关于“假设检验的构建”以及“各种设计方案下参数设定的推荐值”的部分，这些内容不是空泛的建议，而是提供了具体的、可供参考的数值范围和判断标准。对于那些需要亲自撰写研究方案和伦理申请的初级研究人员来说，这本书提供的操作指南简直就是一份量身定制的“行动手册”。它不仅告诉你“是什么”，更重要的是，它清晰地展示了“如何做”以及“为什么那样做是最佳选择”。这使得这本书超越了一本纯粹的学术参考书的范畴，成为了一个可靠的实践工具。

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在章节的结构设计上，我发现作者的逻辑链条构建得异常稳固。整本书的知识点并非是孤立存在的模块，而是层层递进、相互支撑的体系。你很难找到任何一个知识点是凭空出现的，前一个章节的内容总是为后一个章节的深入探讨打下坚实的基础。这种精心的结构安排，使得读者可以按照自己的节奏，逐步建立起对整个领域的全面认知框架。更值得称赞的是，书中穿插了大量的案例分析，这些案例不仅是理论应用的展示，它们本身也具备很高的借鉴价值，展示了如何将抽象的原理转化为可操作的实践步骤。每次读完一个核心章节，我都能清晰地感觉到自己的认知边界被拓宽了一块，而非仅仅是记住了一些零散的术语。

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这本书的叙事风格非常独特，它不像教科书那样枯燥地罗列知识点，也没有某些学术专著那样晦涩难懂。作者更像是一位经验丰富的引路人，他总是先从一个实际的研究场景或一个常见的困惑切入，然后循序渐进地剖析背后的理论基础。比如，在介绍某个统计模型的选择时，他不会直接给出公式，而是先讲述为什么以往的方法在这个特定情况下会失效，从而自然而然地引出新方法的必要性和优势。这种“问题导向”的叙事结构，极大地激发了我的学习兴趣。我感觉自己不是在被动地接收信息，而是在与一位同行进行一场高水平的、充满启发性的对话，这让抽象的统计学概念变得鲜活和富有生命力。

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我翻开内页，首先感受到的是纸张的质量，这一点常常被许多出版物忽略，但对于一本需要反复查阅和做笔记的专业书籍来说至关重要。这本书的纸张选择了偏向米白色的轻磅纸，触感细腻，墨水的渗透控制得非常好，即使是长时间阅读，眼睛也不会感到明显的疲劳。排版布局上，作者明显花了大量心思。正文采用了双栏或单栏的混合排版策略，图表和公式被巧妙地融入到相应的文字段落旁边，而不是生硬地堆砌在章节末尾。这种处理极大地增强了阅读的连贯性，使得复杂的概念得以即时可视化和理解。每当遇到关键定义或结论时，它们都会被清晰地用粗体或不同字号强调出来，引导读者的注意力。这种对细节的关注，体现了出版方对专业读者的尊重。

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这本书的封面设计给我留下了非常深刻的印象。它采用了一种低调而专业的色调，主色调是深沉的蓝色，搭配着简洁的白色和少量的灰色字体，整体感觉非常稳重、可靠。书名和作者信息排版清晰，没有丝毫的浮夸感，这点非常符合其主题的严肃性。我尤其喜欢封面上那种略带磨砂质感的处理，使得在光线下反射的光泽恰到好处，不会刺眼，反而给人一种可以信赖的触感。这种设计语言似乎在无声地向读者传递一个信息：这本书的内容是经过深思熟虑、严谨打磨的。它不像那些追求视觉冲击力的畅销书那样喧哗，而是更像一位资深的专家，以一种沉静的姿态摆在那里，等待真正需要它的人去翻阅。可以说，光是看到这本书的外观，我就对接下来的阅读内容充满了期待，它仿佛承诺了一场专业且深入的知识探索之旅。

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因为少而成了宝典

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