Genetic Modification of Hematopoietic Stem Cells pdf epub mobi txt 电子书 下载 2026

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出版者:

作者:Baum, Christopher 编

出品人:

页数:512

译者:

出版时间:2009-1

价格:$ 145.77

装帧:

isbn号码:9781588299802

丛书系列:

图书标签:

• 基因修饰
• 造血干细胞
• 基因工程
• 干细胞生物学
• 基因治疗
• 生物技术
• 分子生物学
• 遗传学
• 细胞生物学
• 再生医学

《基因编辑与疾病治疗：探索未知的边界》 内容梗概： 本书是一部关于基因编辑技术在疾病治疗领域前沿探索的深度报告。我们聚焦于当前基因编辑技术（包括CRISPR-Cas9、TALENs、ZFNs等）的最新进展，以及它们如何为治疗一系列遗传性疾病、癌症、感染性疾病甚至衰老相关疾病提供全新的视角和可能。本书旨在为读者提供一个全面、深入且易于理解的框架，帮助理解基因编辑的原理、挑战与未来潜力。 第一部分：基因编辑技术原理与发展 第一章：基因编辑的演进：从概念到革命 本章将追溯基因编辑技术的起源，从早期对DNA重组和修复机制的理解，到核酸内切酶的发现，再到锌指核酸酶（ZFNs）和转录激活因子样效应物核酸酶（TALENs）的出现，最终聚焦于CRISPR-Cas9系统的横空出世。我们将详细解析CRISPR-Cas9系统的生化机制，包括sgRNA的设计、Cas9蛋白的作用、PAM序列的重要性以及基因组靶向的精确性。同时，我们会讨论不同基因编辑工具的优势与局限性，以及它们在技术发展历程中的地位。 第二章：CRISPR-Cas9及其衍生技术：精准的基因“剪刀” 深入剖析CRISPR-Cas9系统的各个组成部分及其协同工作机制。我们将详细阐述sgRNA如何引导Cas9蛋白识别并切割特定的DNA序列，并介绍不同Cas9变体（如Cas12a、Cas13）在DNA和RNA编辑中的应用。本章还将探讨CRISPRi（CRISPR干扰）和CRISPRa（CRISPR激活）等表观遗传调控技术，它们能够在不改变DNA序列的情况下，调控基因的表达水平，为疾病的治疗提供了更多元化的策略。此外，我们还将介绍碱基编辑器（Base Editors）和引导编辑（Prime Editors）等次世代基因编辑技术，它们能够实现更精确的点突变修复或小的插入/缺失，极大地拓展了基因编辑的应用范围。 第三章：基因递送的挑战与策略：将“工具”送达目标 基因编辑技术的有效性很大程度上取决于将编辑工具精准、安全地递送到目标细胞和组织的能力。本章将详细探讨各种基因递送载体的优缺点，包括病毒载体（如腺相关病毒AAV、慢病毒、逆转录病毒）的改造与应用，以及非病毒载体（如脂质纳米颗粒LNP、聚合物纳米颗粒、电穿孔、声波转染）在不同场景下的适用性。我们将重点关注如何提高递送效率、降低免疫原性和脱靶效应，以及开发能够靶向特定细胞类型（如造血干细胞、神经元、肝细胞）的递送系统。 第二部分：基因编辑在疾病治疗中的应用 第四章：遗传性疾病的基因疗法：纠正“生命蓝图”中的错误 本章将聚焦于基因编辑在治疗单基因遗传性疾病方面的突破性进展。我们将详细介绍基因编辑技术如何被用于纠正导致囊性纤维化、镰状细胞贫血症、β-地中海贫血症、杜氏肌营养不良症、亨廷顿舞蹈症等疾病的关键基因突变。我们将深入分析不同治疗策略的原理，例如基因修复（通过同源定向修复HDR）、基因敲除（通过非同源末端连接NHEJ）以及基因插入（将功能性基因导入）。同时，我们将探讨临床试验的进展、安全性和有效性评估，以及未来在更广泛遗传性疾病治疗中的潜力。 第五章：癌症的基因编辑疗法：重塑免疫与精准打击 癌症是基因编辑技术应用的另一个重要领域。本章将详细阐述基因编辑在增强免疫细胞抗癌能力方面的应用，特别是CAR-T细胞疗法（嵌合抗原受体T细胞疗法）的优化。我们将介绍如何通过基因编辑技术改造T细胞，使其能够更有效地识别和杀伤肿瘤细胞，以及如何通过基因编辑技术克服CAR-T疗法中存在的脱靶效应、移植物抗宿主病（GVHD）等问题。此外，我们还将探讨基因编辑在靶向肿瘤细胞自身基因、阻断肿瘤生长信号通路、提高化疗和放疗敏感性等方面的潜在应用。 第六章：感染性疾病的基因编辑对抗：“驯服”病毒与细菌 本章将探讨基因编辑技术在对抗病毒和细菌感染方面的创新应用。我们将聚焦于如何利用CRISPR-Cas系统靶向和清除潜伏性病毒（如HIV、HBV），以及如何通过基因编辑技术增强人体对感染的抵抗力。我们还将讨论基因编辑在开发新型抗生素、克服细菌耐药性方面的潜力，例如通过编辑细菌基因组，使其失去致病性或对现有抗生素敏感。 第七章：神经退行性疾病的基因编辑治疗：重塑大脑的未来 神经退行性疾病，如阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化（ALS）等，是当前医学上面临的巨大挑战。本章将深入探讨基因编辑技术在治疗这些疾病中的应用前景。我们将讨论如何利用基因编辑技术纠正与疾病相关的基因突变，例如清除tau蛋白或α-突触核蛋白的异常聚集，或者增强神经保护因子的表达。同时，我们也将关注血脑屏障的挑战以及如何开发能够有效递送基因编辑工具到中枢神经系统的策略。 第八章：再生医学与衰老：重塑细胞功能与延缓衰老 基因编辑技术在再生医学和抗衰老领域也展现出巨大的潜力。本章将探讨如何利用基因编辑技术诱导细胞重编程，生成具有治疗潜力的干细胞，并将其用于修复受损组织和器官。我们将讨论基因编辑在治疗衰老相关疾病，如心血管疾病、骨关节炎等方面的应用。此外，我们还将初步探讨基因编辑技术在延缓细胞衰老、恢复细胞年轻化功能方面的理论和实践进展。 第三部分：伦理、安全与未来展望 第九章：基因编辑的伦理考量：平衡进步与责任 任何一项革命性技术都伴随着深刻的伦理问题。本章将全面探讨基因编辑技术在人类生殖细胞系编辑、基因增强、以及可能存在的社会不公等方面的伦理挑战。我们将深入分析不同国家和地区在基因编辑伦理法规上的差异，以及科学家、伦理学家、政策制定者和社会公众在这一问题上的讨论与共识。强调负责任的科学研究和审慎的应用是推动技术健康发展的基石。 第十章：基因编辑的安全性评估与风险控制：确保“双刃剑”的善用 尽管基因编辑技术具有巨大的潜力，但其安全性始终是关注的焦点。本章将详细讨论基因编辑过程中的潜在风险，包括脱靶效应（Off-target effects）、嵌合体现象（Mosaicism）、免疫原性以及长期安全性问题。我们将介绍目前已有的安全评估技术和策略，以及如何通过优化设计、改进递送方式、以及严格的临床前和临床试验来最大程度地降低风险。 第十一章：基因编辑技术的未来：从实验室到临床的转化之路 展望基因编辑技术的未来发展。本章将探讨下一代基因编辑技术的潜在突破，如更精确的基因编辑、多基因编辑、以及与人工智能、大数据等技术的融合。我们将分析基因编辑技术从实验室研究到临床应用的转化过程中面临的挑战，包括技术的可及性、成本效益以及监管框架的完善。本书的最后，将勾勒出基因编辑技术可能重塑未来医学的面貌，为人类健康带来前所未有的福祉。 读者定位： 本书面向对生命科学、生物技术、医学研究、基因疗法以及前沿科技感兴趣的广大读者，包括但不限于： 生命科学、生物技术、医学领域的学生、研究人员和临床医生。 对基因编辑技术有浓厚兴趣的普通读者，希望了解其原理、应用和发展趋势。 生物医药行业的从业者、投资人以及政策制定者。 关心遗传性疾病、癌症、感染性疾病等重大疾病治疗进展的公众。 本书力求以严谨的科学态度，结合最新的研究成果，为读者呈现一个清晰、全面且引人入胜的基因编辑技术应用图景。

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