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出版者:

作者:Harris, Michael/ Taylor, Gordon

出品人:

页数:115

译者:

出版时间:2008-12

价格:$ 48.53

装帧:

isbn号码:9780763772659

丛书系列:

图书标签:

• 医学统计
• 健康科学统计
• 统计学
• 生物统计
• 流行病学
• 研究方法
• 数据分析
• 医学研究
• 公共卫生
• 统计学教材

药物研发的基石：临床试验设计与数据分析实务精要 一部面向临床研究人员、生物统计学家和药品监管专业人士的权威指南 内容简介 本书《药物研发的基石：临床试验设计与数据分析实务精要》旨在为读者提供一个全面、深入且高度实用的视角，聚焦于现代药物和医疗器械研发流程中最为关键的环节——临床试验的设计、执行、监控、统计分析及监管申报。本书摒弃了过于抽象的理论探讨，转而强调在真实世界研究场景中如何将统计学原理转化为可操作的、符合法规要求的实践方案。 本书的结构精心组织，从宏观的临床研发战略布局，逐步深入到微观的统计细节处理，确保读者能够构建起从“提出科学问题”到“得出可靠结论”的完整知识体系。 第一部分：临床试验的战略规划与设计基础 本部分是全书的基石，详细阐述了有效临床试验所必须具备的结构化思维和前瞻性设计原则。 第一章：从基础科学到临床转化：研发管线的定位与试验的科学依据 本章首先探讨了新药或新疗法进入临床阶段前的必要性评估，包括靶点验证、同源研究（Read-Across）的适用性判断，以及如何将基础研究的发现转化为可检验的临床假设（Hypotheses）。重点讨论了“首剂量”（First-in-Human, FIH）试验的风险管理与剂量爬坡（Dose Escalation）策略，强调在早期阶段，如何平衡安全性评估与有效性探索的需求。 第二章：试验类型的选择与适应症的界定 临床试验并非只有一种模式。本章系统梳理了I期至IV期试验的特定目标、设计考量和主要产出。特别对复杂的设计进行了深入剖析，如平台试验（Platform Trials）的构建逻辑、适应性设计（Adaptive Designs）的灵活性应用，以及如何选择最合适的对照组（安慰剂对照、活性药物对照、历史对照或合成对照）以最大化试验的内部效度和外部效度。详细讲解了适应症选择对统计功效和样本量估算的关键影响。 第三章：统计学设计要素的精确量化 本章是统计思维的核心体现。我们将详细拆解试验设计中的关键参数设定： 1. 零假设与备择假设的严谨表述： 探讨了非劣效性（Non-Inferiority）、优效性（Superiority）和等效性（Equivalence）边界的确定原则，特别是如何基于临床可接受的差异（MDC/MCID）来设定这些边界。 2. I型和II型错误率的权衡： 不仅仅是定义$alpha$和$eta$，更重要的是在资源有限的情况下，如何通过优化试验流程和统计模型来提升统计功效（Power）。 3. 样本量估算的深度剖析： 针对不同的数据类型（连续、二分类、生存数据），提供详细的公式推导和软件实现指导。特别关注了处理不确定性（如预估的失访率、变异系数的估计偏差）的敏感性分析方法。 第四章：随机化与盲法的实施：确保试验过程的公正性 随机化是消除偏倚的生命线。本章细致讲解了各种随机化技术，从简单的简单随机化到复杂的区组随机化、分层随机化（Stratified Randomization），以及如何处理中心间的差异（Center Effects）。关于盲法的实践操作，深入探讨了双盲、三盲的维护策略，以及在某些情况下（如手术干预或设备操作）如何使用“假操作”（Sham Procedure）或采用开放标签（Open-Label）后期的“交叉设计”来尽可能保持数据完整性。 第二部分：数据管理、质量控制与中期分析 即使设计完美，不良的数据质量也会使试验功亏一篑。本部分侧重于试验执行阶段的数据完整性保障和关键决策点的统计支持。 第五章：数据采集、质量保证与源数据核查（SDV） 本章聚焦于EDC（电子数据采集）系统的最佳实践。讨论了CRF（病例报告表）的设计原则，变量定义的标准化（如CDISC/SDTM标准简介），以及数据清理（Data Cleaning）的流程。强调了数据监测委员会（DMC/DSMB）在独立监督中扮演的角色，以及数据锁定（Database Lock）前需要完成的所有质量门槛。 第六章：缺失数据处理的实用方法论 在临床试验中，缺失数据是常态而非例外。本章详细对比了传统方法（如Complete Case Analysis, LOCF）的局限性，并深入介绍了现代、稳健的处理技术，包括： 1. 多重插补法（Multiple Imputation, MI）： 详细阐述了MAR（随机缺失）和MNAR（非随机缺失）的统计假设，以及如何选择合适的插补模型（如MICE）。 2. 加权方法（Inverse Probability Weighting, IPW）： 尤其适用于分析随时间变化的协变量或非依从性患者的处理。 第七章：中期分析与试验的伦理/科学干预点 中期分析是高风险的统计决策点。本章专门讨论了如何设置O'Brien-Fleming或Pocock边界来控制整体I类错误率，同时详细解析了“无效果的早期停止”（Stopping for Futility）和“显著效果的提前终止”（Stopping for Efficacy）的实际操作流程和所需的统计依据。强调了在进行任何中期分析前，必须由独立的DSMB进行严格的监管。 第三部分：统计分析与监管报告 本部分是本书的高潮，聚焦于如何利用统计模型得出结论，并将其转化为符合FDA/EMA要求的报告。 第八章：核心终点的统计分析模型精选 针对不同类型的试验终点，本章提供了对应的统计模型应用指南： 1. 连续变量分析： ANOVA、ANCOVA（处理协变量调整）及其在重复测量数据中的应用（如LMMs，线性混合模型）。 2. 分类变量分析： 逻辑回归（Logistic Regression）在风险比（Odds Ratio）估计中的应用，以及卡方检验的恰当使用场景。 3. 生存数据分析： Kaplan-Meier曲线的构建与解释，Cox比例风险模型的应用，以及如何进行风险比（Hazard Ratio）的稳健性检查和模型诊断。 第九章：安全数据（AE/SAE）的统计描述与评估 安全性评估是药物审批的重中之重。本章讲解了不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的汇总与分级（如CTCAE标准）。重点讨论了如何进行信号检测，例如使用风险差值（Risk Difference）或比值（Relative Risk）来比较治疗组与对照组的事件发生率，以及如何区分与研究药物相关的事件。 第十章：统计分析计划（SAP）的撰写与报告生成 本书的最后，强调了“计划先行”的重要性。详细介绍了如何构建一份详尽的SAP，确保分析方法在数据揭盲前已固定。内容包括：主要分析集（Intent-to-Treat, ITT, Per-Protocol, PP）的定义、协变量的预先指定、多重检验的调整策略（如Bonferroni、FDR控制），以及如何编写符合ICH E9/E3指导原则的统计分析结果章节，确保监管机构评审的透明度和可重复性。 --- 目标读者 制药公司、生物技术公司和CRO（合同研究组织）的临床数据管理员、临床研究科学家。 希望深化实践技能的生物统计学专业研究生及初级分析师。 医学领域的博士后研究人员、流行病学家以及对临床试验方法学感兴趣的监管事务人员。 本书特点 侧重实战： 每一个统计概念都配有具体的临床试验案例和数据模拟场景。 方法全面： 覆盖了从早期剂量探索到大规模确证性试验所需的所有核心统计工具。 监管导向： 严格遵循ICH E9（统计学原理）及E3（临床试验报告）的最新要求。

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