The Mouse in Biomedical Research pdf epub mobi txt 电子书 下载 2026

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出版者:Academic Pr

作者:Fox, James G. (EDT)/ Barthold, Stephen W. (EDT)/ Davisson, Muriel T. (EDT)/ Newcomer, Christian E. (

出品人:

页数:352

译者:

出版时间:2006-11

价格:$ 155.94

装帧:HRD

isbn号码:9780123694553

丛书系列:

图书标签:

• 生物医学研究
• 实验动物
• 小鼠
• 动物模型
• 伦理
• 动物福利
• 实验室动物科学
• 研究方法
• 生物技术
• 生命科学

临床转化医学：从基础发现到患者受益 图书简介 在现代医学飞速发展的浪潮中，从基础科学的突破到能够切实改善人类健康的临床应用的转化，始终是科研人员和医疗专业人士追求的核心目标。本书《临床转化医学：从基础发现到患者受益》旨在全面而深入地探讨这一复杂而至关重要的领域。它不仅是一本学术著作，更是一份连接实验室成果与病床前实际需求的实用指南和战略蓝图。 本书的结构设计精妙，分为六大部分，层层递进，系统梳理了转化医学的理论框架、关键挑战、成功案例以及未来方向。 --- 第一部分：转化医学的理论基石与范式转变 本部分首先为读者奠定了理解转化医学（Translational Medicine, TM）的理论基础。我们深入剖析了“Bench-to-Bedside”（从实验室到病床）模型的演进历史，并将其与更全面的“Bedsidetowards-Bench-and-Back”（从病床回到实验室再返回）的闭环模型进行对比分析。 我们详细阐述了转化医学的核心原则，包括多学科合作的必要性、生物标志物发现的策略性、精准医疗的定义及其在转化路径中的定位。此外，本部分还探讨了当前医学研究范式中存在的“转化鸿沟”（Translational Gap）——即基础研究发现难以有效过渡到临床应用之间的巨大障碍。通过对现有文献的批判性回顾，读者将清晰认识到成功实现转化的内在驱动力和外部制约因素。 第二部分：转化路径中的关键工具箱 成功实现转化，需要一系列先进的技术和方法作为支撑。本部分聚焦于转化医学实践中不可或缺的“工具箱”。 基因组学与表观遗传学的应用： 我们探讨了高通量测序技术（NGS）如何被用于识别疾病的易感基因和突变特征，并着重分析了如何将这些发现转化为可操作的诊断工具或治疗靶点。表观遗传修饰（如DNA甲基化和组蛋白修饰）在疾病发生发展中的调控作用，及其作为潜在治疗干预点的潜力也被深入讨论。 先进的成像与生物传感技术： 从高分辨率的分子影像（如PET、MRI的最新进展）到微创的即时检测（Point-of-Care Testing, POCT）设备的设计，本部分展示了如何利用这些技术实时监测疾病进程、评估治疗反应，并实现早期诊断。特别关注了新型纳米材料在靶向药物递送和体内成像中的突破性应用。 类器官模型（Organoids）与类器官芯片（Organ-on-a-Chip）： 3D培养系统和微流控技术代表了体外模型研究的巨大飞跃。本书详细介绍了如何利用患者特异性诱导多能干细胞（iPSCs）构建具有生理相关性的类器官模型，用于药物筛选、毒性测试以及疾病机制研究，有效模拟了体内环境，减少了对传统动物模型的过度依赖。 第三部分：药物研发的转化前沿：从靶点验证到临床前优化 新药研发是转化医学最主要的战场之一。本部分系统地解构了药物开发的转化挑战。 靶点验证与先导化合物优化： 详细阐述了如何利用系统生物学方法和生物信息学工具，从海量数据中筛选出具有高临床相关性的新靶点。随后，我们讨论了药物化学家如何运用结构生物学指导（如冷冻电镜Cryo-EM），对先导化合物进行优化，以提高其选择性、效力和药代动力学（ADME）性质。 转化毒理学与安全性评估： 阐明了现代毒理学如何超越传统的动物试验，整合体内（in vivo）与体外（in vitro）数据，建立更具预测性的安全性评估平台。重点分析了预测性毒理学模型（如计算机模拟和基于机制的毒性预测）在早期决策制定中的作用。 生物标志物的转化： 深入探讨了生物标志物从最初的“概念验证”到最终被监管机构接受的“临床验证”的全过程，涵盖了伴随诊断（CDx）的开发策略，以及如何利用液体活检等新兴技术，实现非侵入性的疾病监测。 第四部分：临床转化的实施：从I期试验到真实世界证据（RWE） 一旦研究成果进入人体试验阶段，转化医学的焦点便转向了审慎的临床设计和数据解读。 优化临床试验设计： 本部分批判性地评估了传统随机对照试验（RCTs）的局限性，并介绍了适应性试验（Adaptive Trials）、伞式试验（Umbrella Trials）和篮式试验（Basket Trials）等新型设计如何加速针对特定分子特征患者群体的药物评估。特别强调了如何将生物标志物信息无缝整合到试验方案中。 个体化医疗的实现： 探讨了如何根据患者的基因型、代谢特征和疾病异质性，定制治疗方案。这包括剂量优化、疗效预测以及对治疗无反应患者的二次干预策略。 真实世界证据（RWE）的崛起： 随着电子健康记录（EHRs）、可穿戴设备和登记系统的普及，RWE为评估药物在更广泛、更多样化人群中的长期安全性和有效性提供了前所未有的机会。本部分详细阐述了如何使用严谨的方法学从RWE中提取出具有转化价值的洞察。 第五部分：转化医学中的非技术性挑战：伦理、法规与经济 转化研究的瓶颈往往并非技术本身，而是复杂的监管和经济环境。 监管科学与路径导航： 详细解析了全球主要监管机构（如FDA、EMA）在审批创新疗法（如细胞与基因疗法）时所采用的新兴评估标准和加速通道。强调了早期与监管机构沟通（Pre-submission meetings）对降低后期失败风险的关键作用。 转化伦理学与社会影响： 随着基因编辑技术（如CRISPR）和大数据应用的深入，新的伦理困境不断涌现。本部分讨论了知情同意的复杂性、数据隐私保护，以及如何确保转化医学的成果能够公平地惠及所有社会群体，避免“健康鸿沟”的扩大。 经济可行性与价值评估： 创新疗法往往成本高昂。本书探讨了健康经济学评估在转化过程中的作用，包括如何证明新疗法的“增量价值”，以便说服支付方（Payers）纳入报销范围，确保研究成果能够真正到达需要的患者手中。 第六部分：未来展望：迈向全周期精准健康管理 本书以对转化医学未来图景的展望收尾。 我们讨论了人工智能（AI）和机器学习（ML）在加速药物发现、优化临床试验执行以及提高诊断准确性方面的巨大潜力。此外，对合成生物学、个性化疫苗技术以及更广义的“健康工程”（Health Engineering）概念进行了前瞻性分析。 《临床转化医学：从基础发现到患者受益》是一本面向生物医学研究人员、临床医生、制药行业专业人士、公共卫生官员以及政策制定者的综合性参考书。它清晰地勾勒出科学发现如何转化为可及、可负担且有效的患者护理的完整路线图，激励读者成为连接基础科学与临床实践的有效桥梁。

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