临床遗传学彩色图谱 pdf epub mobi txt 电子书 下载 2026

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出版者:人民卫生出版社

作者:刘权章

出品人:

页数:601

译者:

出版时间:2006-3

价格:245.00元

装帧:

isbn号码:9787117072588

丛书系列:

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《现代药物研发：从基础到临床的转化实践》 本书深入探讨了现代药物研发的复杂流程，旨在为药物化学家、药理学家、生物学家、医学研究人员以及对药物开发感兴趣的读者提供全面而系统的指导。我们聚焦于从靶点发现到新药获批上市的每一个关键环节，强调基础研究成果向临床应用的转化策略和实践。 第一部分：药物发现的基石 本部分首先回顾了药物研发的历史沿革和当前面临的挑战，为读者构建一个宏观的视角。随后，我们将重点置于疾病生物学和靶点识别。通过阐述各类疾病的发病机制，详细介绍如何利用基因组学、蛋白质组学、代谢组学等高通量技术，结合计算生物学和生物信息学工具，精准识别和验证潜在的药物靶点。我们还将深入探讨靶点验证的方法学，包括基因敲除/敲低、RNA干扰、CRISPR/Cas9技术等，以及如何评估靶点的“可成药性”和潜在的脱靶效应。 第二部分：先导化合物的获取与优化 在确定了有价值的靶点后，本书将详细介绍先导化合物的发现策略。这包括高通量筛选（HTS）和其多种变体，如基于细胞的筛选、生化筛选、以及超高通量筛选（uHTS）。我们将探讨如何设计和优化筛选库，如何进行数据分析和统计学评估，以及如何识别和确认具有初步活性的苗头化合物（hits）。 一旦获得苗头化合物，药物化学家便需要将其转化为具有更好药代动力学（PK）和药效学（PD）特性的先导化合物（leads）。本部分将详述化学合成、结构-活性关系（SAR）研究、计算机辅助药物设计（CADD）技术（如分子对接、分子动力学模拟、QSAR模型构建）在先导化合物优化中的应用。我们将讨论如何通过结构修饰来改善化合物的溶解度、膜渗透性、代谢稳定性，降低毒性，并增强靶点选择性。 第三部分：临床前研究与安全性评估 成功的先导化合物需要经过严格的临床前评估，以证明其安全性和有效性。本部分将详细阐述药物的药代动力学（ADME：吸收、分布、代谢、排泄）研究，包括体外和体内实验方法。我们还将深入探讨药效学研究，包括评估药物在疾病模型中的治疗效果，以及剂量-反应关系的研究。 安全性评估是药物研发中至关重要的一环。本书将全面介绍临床前毒理学研究，包括急性毒性、亚慢性毒性、慢性毒性、生殖毒性、遗传毒性、致癌性等。我们将讨论各种毒理学测试的设计、实施和数据解读，以及如何根据GLP（良好实验室规范）的要求进行规范化操作。此外，我们还将涵盖药物相互作用的研究，以及如何评估化合物的免疫原性。 第四部分：从临床前到临床的转化 将药物从实验室推向临床是一个充满挑战的转化过程。本部分将聚焦于这一关键阶段。我们将详细介绍药物的制剂开发，包括固体剂型、液体剂型、注射剂等的设计与优化，以及如何保证药物的稳定性和生物利用度。 新药申请（IND）是进入人体临床试验的前提。本书将指导读者如何准备和提交IND申请，包括所需的临床前数据、CMC（化学、制造和控制）信息以及初步的临床试验计划。 第五部分：临床试验的设计与执行 本部分将深入探讨临床试验的各个阶段。我们将详细介绍I期临床试验的目标（安全性、耐受性、PK/PD），II期临床试验的目标（初步疗效、剂量探索），III期临床试验的目标（确证疗效、安全性、与现有疗法比较），以及IV期临床试验（上市后监测）的意义。 本书将重点讨论临床试验设计中的关键要素，包括试验目的、研究终点、患者入排标准、样本量计算、随机化、盲法、安慰剂对照、统计分析计划等。我们还将讨论如何在临床试验中招募患者、管理数据、监测不良事件，以及如何遵守ICH-GCP（国际人用药品注册技术协调会-药品临床试验管理规范）等相关法规。 第六部分：监管审批与上市后管理 获得监管机构的批准是新药上市的最后一道关卡。本部分将介绍不同国家和地区的药品监管体系，如FDA（美国食品药品监督管理局）、EMA（欧洲药品管理局）等。我们将详细阐述新药上市申请（NDA）的准备和提交过程，包括新药总结、临床数据汇总、CMC信息等。 药物上市后，其监管和监测并未结束。本书将探讨药物警戒（Pharmacovigilance）、上市后安全性监测、以及药物的生命周期管理，包括适应症的扩展、剂型的改进等。 第七部分：新兴技术与未来展望 最后，本部分将展望药物研发的未来。我们将探讨人工智能（AI）、机器学习在药物设计、靶点识别、临床试验设计等方面的应用。此外，我们还将关注精准医疗、个性化药物、以及基于新型递送系统的药物开发等前沿领域。 本书力求通过详实的案例分析、最新的研究进展和实用的操作指南，帮助读者深刻理解现代药物研发的内在逻辑和操作细节，为推动新药问世贡献智慧和力量。

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拿到手时，我就被它的分量给吸引住了，这绝不是一本轻飘飘的快餐读物。从厚度来看，它似乎囊括了非常庞大和系统的知识体系。我试着随意翻开其中一小节，里面的内容密度相当惊人，每一个段落似乎都挤满了信息，没有一句废话，这对我这种追求效率的读者来说，无疑是个福音。我猜想，要组织这样一本厚重的书籍，背后必然有着极其详实的研究和大量的资料收集工作。这种扎实的体量感，让我对它所承载的内容充满了敬畏，它仿佛是一座知识的矿藏，需要我带着工具和耐心去深入挖掘。这种厚重感，本身就是一种无声的承诺：它会提供给你一个全面而深入的视角，而不是浮光掠影的一瞥。

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初次接触这本书时，我立刻注意到它的语言风格似乎偏向于学术的精确性，没有过多的抒情或旁白，一切都以事实和逻辑为导向。这种直截了当的叙述方式，对于需要准确信息支撑的领域来说，是极其宝贵的。我能想象到，在专业人士手中，这本书将会成为查找和引用的重要参考工具。它给我的感觉是高度组织化和结构化的，仿佛每一个知识点都被精确地放置在了它应该在的位置上，形成了一个严密的逻辑网络。我特别欣赏那种毫不含糊、直达核心的表达，这避免了阅读过程中的歧义，极大地提升了学习和研究的效率，让人感觉完全可以信赖其中呈现的观点和数据。

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这本书的目录部分，虽然我无法深入阅读正文，但仅从目录的层级划分就能看出其编排的精妙之处。它似乎采用了多维度的切入点来组织内容，从宏观的概念铺陈到微观的细节分析，层次分明，逻辑清晰得令人赞叹。这种结构设计，使得读者可以根据自身的需求，选择性地深入到特定的知识点，而不会被其他不相关的内容所干扰。它不像有些书籍那样只提供单一的线性叙事，而是提供了一个可以自由探索的知识地图。这种灵活而又周全的组织方式，无疑是为不同水平的读者都考虑到了，确保了即便是初学者也能找到起点，而专家也能找到他们所需的确切信息点。

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这本书的装帧设计确实让人眼前一亮，封面那种雅致的深蓝色调，配上烫金的字体，放在书架上非常有质感。我特意挑选了几个周末的下午，在阳光充足的书房里翻阅。我印象最深的是它排版上的用心，每一个章节的过渡都非常自然流畅，阅读起来几乎没有阻碍感。虽然我对这本书的具体内容一无所知，但我能感受到作者或编者在细节处理上的严谨态度。比如，那些看似不经意的页边距设计，以及字体大小的选择，都体现出对长时间阅读体验的考量。这不仅仅是一本书，更像是一件工艺品，光是抚摸着封面略带纹理的纸张，就能体会到出版方对品质的坚持。它散发着一种沉静而专业的学究气，让人在翻阅时自然而然地就进入了一种专注的状态，非常适合需要沉下心来阅读的时刻，期待在其中找到知识的深度。

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说实话，这本书给我的第一印象是它的“专业感”是渗透到骨子里的。从封面到内页的设计，都透露着一种严肃且经过深思熟虑的气息。它不像市面上那些试图用花哨的图文来吸引眼球的书籍，它更专注于内容的纯粹表达。我可以想象，这本书的受众群体应该是那些对特定领域有深入探究需求的人士，他们不追求娱乐性，只渴望获得最可靠、最权威的知识储备。这种不哗众取宠的姿态，反而形成了一种强大的吸引力，因为它暗示着其内部蕴含的知识是经过时间考验的、是真正的硬通货，而不是转瞬即逝的热点信息。它的存在本身，就是对知识深度和严谨性的最好宣言。

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