格雷夫斯病——临床实践指南

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出版者:北京大学医学出版社有限公司
作者:(美) 丽贝卡·S.巴恩 原著
出品人:
页数:0
译者:
出版时间:
价格:89元
装帧:平装
isbn号码:9787565914348
丛书系列:
图书标签:
  • 甲状腺
  • 格雷福斯病
  • 医学
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  • 健康
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具体描述

《现代药物发现与开发:从靶点识别到临床前评估》 图书简介 本书深入探讨了现代药物研发的复杂流程,旨在为化学家、生物学家、药理学家以及药物开发领域的研究人员提供一个全面、系统的指南。全书结构严谨,内容翔实,不仅涵盖了基础理论,更侧重于当前行业内最前沿的技术和实践操作,力求将基础科学发现转化为具有临床潜力的候选药物。 第一部分:药物发现的基石——靶点识别与验证 本部分着重于药物研发的起点:选择正确的生物学靶点。我们首先回顾了疾病的分子机制,强调了基因组学、蛋白质组学和代谢组学在揭示新型疾病靶点中的核心作用。随后,章节详细阐述了当前主流的靶点识别策略,包括遗传学筛选、生物信息学分析以及高通量表型筛选(HTPS)。 关键内容包括: 靶点选择的生物学依据: 如何评估一个靶点的“成药性”(Druggability),包括其在疾病通路中的关键地位和调控潜力。 基因功能缺失与过表达研究: 利用CRISPR/Cas9等基因编辑技术,对靶点的功能进行精确验证,确保其与疾病表型的直接因果关系。 生物信息学工具的应用: 介绍如何利用公共数据库和计算模型,预测潜在的调控网络,并从海量数据中筛选出最具前景的靶点家族。我们详细讨论了网络药理学在复杂疾病多靶点干预中的应用。 第二部分:先导化合物的发现与优化 一旦靶点被确定,药物研发的焦点便转向寻找能够有效调节该靶点的分子。本部分详细剖析了从海量化合物库中筛选出“命中”(Hit)的多种方法,并指导如何将这些初步命中转化为具有优化潜力的“先导化合物”(Lead Compound)。 高通量筛选(HTS)的策略与挑战: 详细介绍了基于受体、酶活性、细胞功能和整体生物系统(Phenotypic Screening)的HTS方法。重点讨论了如何设计鲁棒的实验方案以减少假阳性和假阴性,以及自动化与机器人技术在HTS中的整合。 基于结构的药物设计(SBDD): 深入阐述了X射线晶体学、冷冻电镜(Cryo-EM)在解析靶点三维结构中的关键作用。围绕结构信息,系统讲解了分子对接、虚拟筛选、片段对接(Fragment-Based Drug Design, FBDD)等计算化学技术,旨在实现对分子性能的理性设计。 先导化合物的优化(Lead Optimization): 这是将活性分子转化为可开发药物的关键阶段。本章详述了结构-活性关系(SAR)的建立与迭代,重点关注改善化合物的ADMET(吸收、分布、代谢、排泄和毒性)性质。通过修饰官能团,平衡药物的效力和药代动力学特征,是本部分的核心内容。我们提供了大量案例分析,展示了如何解决常见的生物电子等排替换、代谢稳定性提高以及口服生物利用度改善的难题。 第三部分:临床前药理学与毒理学评价 在化合物进入人体试验之前,必须经过严格的体内外评估以确定其安全性和有效性窗口。本部分详细阐述了临床前研究的设计原则和关键终点。 药效学(PD)与药代动力学(PK)的整合: 强调了将PK/PD数据结合起来进行模型预测的重要性。内容包括生物体内的药物暴露量测定、靶点占有率分析、以及药物在不同物种间外推的挑战。 早期毒性筛查: 介绍了针对心血管毒性(如hERG通道阻滞)、肝毒性(如细胞色素P450酶诱导/抑制)和遗传毒性的快速筛选方法。对于潜在的脱靶效应,也提供了系统的评估流程。 动物模型的选择与验证: 讨论了选择合适的疾病动物模型(如基因敲除/转基因小鼠、人源化模型)来预测人体反应的必要性。本节还涵盖了初步的剂量递增研究和疗效评价标准。 第四部分:药物制剂开发与CMC(化学、制造和控制) 即使拥有优秀的活性分子,不当的制剂也会阻碍其上市。本部分聚焦于如何将药物活性成分转化为可稳定、可制造、可被患者接受的最终剂型。 药物晶型与固体分散体技术: 详细分析了盐型、共晶和非晶态固体分散体对溶解度和稳定性的影响。内容涵盖了差示扫描量热法(DSC)、X射线粉末衍射(XRPD)等分析技术在晶型研究中的应用。 口服制剂设计: 探讨了速释、缓控释、肠溶制剂的设计原理。重点介绍了生物药剂学分类系统(BCS)指导下的处方设计,以及影响吸收的关键因素,如溶解速率和渗透性。 质量控制与监管合规: 阐述了从原料药(API)到成品药的质量控制标准,包括杂质谱的分析与控制(特别是基因毒性杂质)、稳定性研究的设计,以及如何准备符合cGMP要求的CMC申报文件。 总结与展望 本书最后部分对当前药物研发面临的重大趋势进行了展望,包括AI驱动的药物设计、靶向蛋白质降解剂(PROTACs)等新型分子技术的发展,以及如何通过优化临床试验设计来提高新药的转化率。本书旨在为读者提供一个坚实的技术框架,以应对未来药物开发领域日新月异的挑战。 ---

作者简介

目录信息

读后感

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用户评价

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我是一名甲状腺疾病研究领域的学者,虽然我不太直接参与临床一线,但紧跟临床实践的最新进展对我至关重要。我对《格雷夫斯病——临床实践指南》的期待,更多的是希望它能反映当前领域内的最新共识和前沿知识。我特别关注书中在病因学和发病机制方面的论述,是否能整合最新的遗传学、免疫学研究成果,解释TSI(促甲状腺球蛋白受体抗体)在疾病发生发展中的具体作用,以及为什么会产生这种自身免疫失调。在治疗方面,我希望书中能涵盖目前临床上可用的各种治疗方法的最新研究数据,包括药物治疗的疗效比较、新一代抗甲状腺药物的进展,以及放射性碘治疗的剂量优化和长期随访策略。此外,对于格雷夫斯眼病,我希望书中能介绍其最新的发病机制和治疗进展,包括一些新兴的生物制剂疗法。我希望这本书能提供一个全面而深入的视角,帮助我了解临床实践中是如何应用基础研究成果的,也为我未来的研究提供一些新的思路和方向。

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我是一名老年病科的医生,在接诊的老年患者中,甲状腺功能异常也是比较常见的。《格雷夫斯病——临床实践指南》对我来说,关键在于如何理解和处理老年患者中格雷夫斯病的特殊性。我希望书中能探讨老年患者格雷夫斯病的表现特点,比如症状可能不典型,更容易出现心血管系统并发症,以及甲状腺危象的风险。在诊断上,我希望书中能强调在老年人群中,甲状腺功能减退(甲减)的鉴别诊断,以及如何准确评估,尤其是在伴有其他基础疾病的情况下。治疗方面,我特别关注书中是否会讨论放射性碘治疗在老年患者中的安全性,以及药物治疗剂量和疗程的调整。此外,格雷夫斯病治疗后可能出现的甲状腺功能低下,在老年人群中如何管理和监测,也是我非常关心的问题。我希望这本书能为我们提供针对老年患者的特别指导,帮助我们更安全有效地管理这类疾病。

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作为一名在甲状腺疾病研究领域深耕多年的学者,我一直关注着格雷夫斯病的最新进展。《格雷夫斯病——临床实践指南》的出现,让我对接下来的临床实践充满期待。我希望能在这本书中看到对疾病发病机制更深入的探讨,例如,最新的关于T细胞、B细胞以及细胞因子在自身免疫启动和维持中的作用。在治疗方面,我尤其关注那些正在临床试验或已经进入临床实践的新型治疗方法,比如靶向B细胞的单克隆抗体疗法,或者其他免疫调节剂的应用。此外,对于格雷夫斯眼病的治疗,我期待书中能有关于新一代免疫抑制剂和手术技术的详细介绍,以及其在改善患者生活质量方面的最新数据。我希望这本书能提供一个全面而详实的综述,将最新的基础研究成果与临床实践紧密结合,为我们这些研究者提供一个了解最新临床进展的窗口,并可能激发新的研究方向。

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我是一名药学专业的学生,对药物治疗的细节非常感兴趣。《格雷夫斯病——临床实践指南》对我来说,主要关注点在于药物治疗部分。我希望书中能详细阐述目前常用的抗甲状腺药物,比如甲巯咪唑和丙硫氧嘧啶,它们的药代动力学、药效学特点,以及在不同剂量下的作用机制。我特别关注书中对于药物副作用的详细描述,包括常见的皮疹、粒细胞缺乏症、肝功能异常等,以及如何识别、预防和处理这些不良反应。书中是否会提供一些关于药物选择的指导原则,比如在妊娠期、哺乳期或者有特定合并症的患者中,如何选择最安全的药物?我希望能看到关于药物治疗疗程的建议,以及如何通过监测甲状腺功能和抗体水平来评估疗效和调整剂量。对于放射性碘治疗和手术治疗,我希望书中能简要说明其在药物治疗失败或不耐受情况下的替代作用。

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作为一名对内分泌领域充满热情的医学生,我正在努力构建自己的疾病知识体系。《格雷夫斯病——临床实践指南》这本书,对我来说,是系统学习格雷夫斯病的一个绝佳机会。我希望书中能从最基础的概念讲起,详细解释格雷夫斯病的定义、病因、发病机制,以及其在人体内的具体表现。我特别期待书中能有关于疾病诊断流程的详细介绍,包括如何进行详细的病史采集、体格检查,以及如何解读甲状腺功能试验、甲状腺自身抗体检测和影像学检查结果。在治疗方面,我希望书中能全面介绍各种治疗方法的适应症、禁忌症、操作过程和预期效果,并能对各种治疗方法的优缺点进行比较分析。我希望能通过这本书,掌握格雷夫斯病从诊断到治疗的完整思路,为我未来成为一名优秀的内分泌科医生打下坚实的基础。

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作为一名医学影像科的医生,我关注的重点自然是格雷夫斯病在影像学上的表现。虽然这本书的书名听起来更偏向于临床诊疗,但我相信一本“临床实践指南”必然会涵盖诊断学的重要组成部分。我希望书中能有专门章节或者在讨论诊断时,详细描述甲状腺超声的典型征象,比如弥漫性低回声、甲状腺血流增加(“甲状腺之河”征)等,以及这些征象的敏感性和特异性。此外,对于放射性核素显像(如核素甲状腺扫描),我希望书中能详细说明其在鉴别诊断中的价值,比如区分Graves病与其他引起甲亢的病因,以及在碘治疗前的评估作用。同时,书中也可能提及MRI或CT在评估眼部病变(甲状腺相关眼病)方面的作用,这对于我们影像科医生来说非常重要。我期待书中能提供高质量的影像图片,并配以详细的文字说明,帮助我更准确地识别和报告与格雷夫斯病相关的影像学发现,为临床医生的诊断和治疗提供有力的支持。

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我是一名内科规培医生,正在学习各种常见疾病的诊疗规范。《格雷夫斯病——临床实践指南》这个书名非常吸引我,因为它意味着这本书将提供一套标准化的诊疗流程,这对于我们这些刚开始接触临床的医生来说,是至关重要的学习资料。我希望书中能明确列出格雷夫斯病的诊断标准,以及如何根据不同的临床表现和实验室检查结果,来确诊和评估疾病的严重程度。在治疗方面,我希望书中能提供清晰的治疗路径图,例如,对于初发患者,是首选药物治疗还是放射性碘治疗?在什么情况下需要考虑手术?各种治疗方法的疗程和剂量如何调整?书中还应该包含关于格雷夫斯眼病的诊断和治疗建议,因为这常常是患者最痛苦的并发症之一。另外,我希望书中能强调在治疗过程中需要注意的监测指标和随访计划,例如,甲状腺功能、TSI抗体水平以及可能的副作用监测。

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我是一名患者家属,我的亲人患有格雷夫斯病,所以我对这本书非常感兴趣。虽然我不是医生,但我非常希望能了解清楚疾病的来龙去脉,以及家人将要面对的治疗过程。我希望这本书能用通俗易懂的语言,解释格雷夫斯病到底是什么,为什么会发生,以及它会对身体产生哪些影响。我特别希望书中能详细介绍各种治疗方法的优缺点,比如药物治疗需要多长时间,副作用有哪些,哪些食物需要注意;放射性碘治疗是怎么回事,治疗后需要注意什么;手术治疗又有哪些风险。我更希望能看到一些关于疾病管理和预后的信息,比如如何监测病情,如何预防复发,以及长期来看,患有格雷夫斯病的生活质量会受到哪些影响。如果书中能包含一些患者的真实案例或者经验分享,那对我们来说会非常有帮助,能够让我们感觉不那么孤单,也能学到一些实用的应对方法。

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这本书的出现,对我来说简直是一场及时雨。我是一名内分泌科的住院医师,刚刚开始接触格雷夫斯病这个领域,感觉知识体系还比较零散。市面上关于甲状腺疾病的书籍不少,但专门针对格雷夫斯病的,且能兼顾临床实践和最新研究进展的,确实不多。《格雷夫斯病——临床实践指南》这个名字就很有吸引力,它直接点明了这本书的实用性,这是我最看重的。我希望书中能详细介绍格雷夫斯病的各种临床表现,包括那些比较罕见但重要的症状,以及不同年龄段、不同性别患者的特点差异。诊断部分,我特别期待书中能有关于各种实验室检查和影像学检查的详细解读,比如甲状腺功能检查的正常值和异常解读,以及甲状腺超声和放射性核素显像在诊断中的具体作用和注意事项。当然,最关键的还是治疗部分,我希望书中能详细阐述药物治疗(如抗甲状腺药物)、放射性碘治疗以及手术治疗的适应症、禁忌症、疗效和潜在的副作用,并能提供一些个体化治疗的指导原则。

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我最近刚拿到这本书,书名是《格雷夫斯病——临床实践指南》,还没来得及细看,但光从封面设计和排版来看,我就觉得它是一本非常扎实的专业书籍。书籍的装帧很讲究,纸张的质感也很好,拿在手里沉甸甸的,有一种厚重感。我是一名在基层工作的全科医生,虽然我们科室不直接收治格雷夫斯病患者,但偶尔也会遇到疑似或需要初步诊断的病例,特别是社区筛查的时候。我希望这本书能为我提供一个清晰的框架,让我了解格雷夫斯病的核心特征、诊断流程以及初步的治疗建议。我特别关注的是那些易于理解且可以快速应用到临床实践中的信息,比如鉴别诊断的关键点,以及在什么情况下需要及时转诊专科。我希望这本书能够像一位经验丰富的老师一样,用简洁明了的语言,指导我在面对这类复杂内分泌疾病时,能够做出更准确的判断和更恰当的处置,避免误诊和延误治疗,从而更好地服务于我的患者。我对书中关于病因学和发病机制的深入探讨也颇有期待,虽然我的主要目的是实用,但对疾病背后原理的理解,往往能帮助我更好地解释病情给患者,建立医患信任。

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医学是严谨的学问体系,更是一门艺术。现代诊疗技术不断发展,始终不变的是以患者为中心,偶尔治愈,常常帮助,总是安慰。

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